近年來，新藥研發(fā)越來越艱難，新藥問世步伐放緩。雖然新藥研發(fā)像是一臺深不見底的無底洞，風(fēng)險(xiǎn)性極大，但新藥的開發(fā)成功意味著巨大的市場和利潤，很多世界大藥企和投資人們源源不斷地投錢，以推進(jìn)更多的新藥上市，即使每一個(gè)新藥的研發(fā)成本越來越高。
然而，每一個(gè)新藥的上市都意味著人類離攻克某種疾病近了一步，如吉利德的丙肝神藥sofosbuvir，幾乎能夠根治丙肝，但從另外一個(gè)角度來說，藥價(jià)的節(jié)節(jié)攀升也讓更多人只能望藥興嘆。新藥研發(fā)的成本又是如何逐步攀升達(dá)到今天的"天價(jià)"?新藥的問世為何如此艱難?
指數(shù)增長的新藥成本
新藥研發(fā)的過程中，無論是臨床前(Pre-Human)還是臨床(Clinical)階段，自1970年以來費(fèi)用都在一直節(jié)節(jié)攀升，尤其是1990-2000s早期和2000s-2010早期期間，臨床前費(fèi)用增長151.8%，臨床階段費(fèi)用增長140.1.0%，全部費(fèi)用增長145.0%。
很多新藥折戟于III期階段，很多人對此會(huì)產(chǎn)生一個(gè)誤解：III期階段研發(fā)費(fèi)用必然是占整個(gè)臨床試驗(yàn)中比重最大的。但從表1中，我們可以看到在Ⅰ期、Ⅱ期、III期階段的花費(fèi)并沒有明顯的區(qū)別，這就意味著，即使新藥在III期階段研發(fā)失敗，研發(fā)者也將為前期的巨大投入蒙受損失。
控制新藥的成本要素
科文斯全球藥物臨床開發(fā)負(fù)責(zé)人Eric Lang副總裁認(rèn)為新藥研發(fā)成本的構(gòu)成有：
臨床成本(Clinical Procedures)，
人員管理(Administrative Staff)，
現(xiàn)場監(jiān)督成本(Site Monitoring Costs)。
Eric Lang認(rèn)為，臨床試驗(yàn)花費(fèi)中僅有20%直接與臨床數(shù)據(jù)相關(guān)，比如，臨床試驗(yàn)中產(chǎn)生的大量樣品需要存儲(chǔ)，而這些存儲(chǔ)的樣品中有相當(dāng)一部分是不會(huì)被使用測得數(shù)據(jù)的;一些額外存留的樣品會(huì)被用來重新測定，以避免實(shí)驗(yàn)中一些不明確的結(jié)果(比如試驗(yàn)滴定結(jié)果);一些收集的數(shù)據(jù)部分是為了取悅納稅人和投資者(衡量病人的生活質(zhì)量)···試驗(yàn)中最終被棄用的數(shù)據(jù)比例在15%-30%范圍之間，折合約有兩千萬至兩千五百萬美金，而這些正是可以重新考量，壓縮成本的地方。
數(shù)據(jù)顯示，人員管理在整個(gè)新藥研發(fā)過程中占到了11%-20%的比例，現(xiàn)場監(jiān)督成本則占到9%-14%。Eric Lang表示，現(xiàn)場監(jiān)督成本可以通過更加廣泛地使用移動(dòng)科技進(jìn)一步降低，集中處理分析數(shù)據(jù)可以用來評估監(jiān)督效果，電子數(shù)據(jù)捕獲正確性以及風(fēng)險(xiǎn)控制。
新藥的問世緣何放緩?
眾所周知，新藥問世步伐放緩的一大因素就在于現(xiàn)代醫(yī)療水平不能夠完全了解人體生理機(jī)制，更多時(shí)候，新藥的研發(fā)不是主動(dòng)設(shè)計(jì)藥物分子，而是在茫茫的生物化學(xué)分子的海洋中搜尋有潛力的新藥，再進(jìn)一步研究開發(fā)。
同時(shí)，隨著時(shí)代的不斷進(jìn)步，藥品安全性受到越來越多的重視，監(jiān)管部門也出臺了越來越多的政策法規(guī)，要求企業(yè)招募更多的臨床病例、做更多的安全性試驗(yàn)、提交更詳細(xì)的試驗(yàn)報(bào)告···以2000年-2008年數(shù)據(jù)為例，藥企所做的試驗(yàn)設(shè)計(jì)、項(xiàng)目的復(fù)雜性也在顯著上升。
與之相對的是，美國FDA平均審批新藥的時(shí)間在整個(gè)新藥研發(fā)上市的比重卻在逐年下降。
結(jié)語：
我國政府"十三五規(guī)劃"大力鼓勵(lì)本土原研藥、創(chuàng)新藥的研發(fā)，工信部消費(fèi)工業(yè)品司副司長吳海東稱"醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級已成為國家戰(zhàn)略，創(chuàng)新成為醫(yī)藥工業(yè)'十三五'規(guī)劃的關(guān)鍵詞，創(chuàng)新是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)由大到強(qiáng)轉(zhuǎn)變的關(guān)鍵。"科技部發(fā)展戰(zhàn)略研究院院長王宏廣也表示，"'十三五'期間，藥品重大專項(xiàng)將更加聚焦核心瓶頸技術(shù)，解決那些'卡脖子'的問題。"
通過分析全球制藥工業(yè)發(fā)展趨勢，或可為我們的新藥研發(fā)創(chuàng)新帶來些許值得借鑒的新思路。
